Cellule Car-T, si allarga nel mondo lo studio clinico del “Bambino Gesù”

Genova, 31 ottobre 2024 – Va avanti e si allargherà su scala internazionale lo studio clinico sull’uso delle cellule Car-T per il neuroblastoma progettato e condotto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e coordinato dal professore Franco Locatelli. Ad annunciare i prossimi passi della sperimentazione è lo stesso Locatelli, intervenuto nei giorni scorsi al convegno “Updates in Neuroblastoma” dedicato agli aggiornamenti sulla ricerca e svolto a Napoli per l’organizzazione del CEINGE-Biotecnologie avanzate, per la segreteria scientifica di due esponenti del CEINGE, i professori di genetica medica all’Università “Federico II” Achille Iolascon e Mario Capasso, in collaborazione con la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma e con l’associazione OPEN (Oncologia Pediatrica e Neuroblastoma).

Per cellule Car-T si intende un tipo di cellule del sistema immunitario, i linfociti T, estratte da una persona con tumore e modificate geneticamente per renderle più capaci di contrastare la malattia. Un approccio che il gruppo di ricerca del Bambino Gesù ha applicato al neuroblastoma ad alto rischio recidivante (che dunque si ripresenta) o refrattario (cioè resistente alle terapie) con primi risultati incoraggianti nonostante i tumori solidi siano per loro caratteristica più difficili da penetrare.

C’è già una pubblicazione di questo studio sul New England Journal of Medicine, rivista scientifica i cui articoli vengono sottoposti a revisione da esperti del mondo della ricerca. La pubblicazione risale ad aprile del 2023 ed emerge in sintesi quanto segue: diciassette pazienti su ventisei hanno avuto una risposta al trattamento, con una risposta complessiva del 63 percento; di questi, nove hanno avuto una risposta completa e otto una risposta parziale. Inoltre, tra i pazienti che hanno ricevuto la dose raccomandata, la sopravvivenza complessiva a tre anni e la sopravvivenza senza evidenza di malattia sono state rispettivamente del 60 percento e del 36 percento.

Lo studio, che ha visto tra i suoi sostenitori anche la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, sta proseguendo con circa ottanta pazienti a oggi coinvolti. Inoltre – dice il professore Locatelli – “bisogna pensare allo step successivo del programma”. Da qui il passaggio da avviare se possibile entro il 2025: allargare la sperimentazione del Bambino Gesù con il coinvolgimento di altri centri su scala mondiale e con diversi paesi che hanno già chiesto di partecipare, tra questi Canada, Giappone e Israele.

Di più: il gruppo guidato da Locatelli ha avviato uno studio “con l’infusione di cellule Car-T in nove pazienti” con tumore cerebrale. Ciò, partendo dal presupposto che l’immunoterapia con l’uso di queste cellule prende di mira la proteina GD2 espressa anche in altri tumori, non solo in quelli extra-cranici come il neuroblastoma.

Insomma: la storia delle cellule Car-T di terza generazione va avanti puntando a nuovi possibili scenari terapeutici.

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di Francesco Ciampa, giornalista, ufficio stampa Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma