P.I. (Principal Investigator) Mario Capasso – Professore Associato di Genetica Medica – Università Federico II – Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche – Napoli. Direttore del servizio di Bioinformatica per  NGS – CEINGE- Napoli 

co P.I. Alessandro Quattrone  – Professore ordinario Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata – CIBIO

ALTERACTION si propone di approfondire la conoscenza della complessità del neuroblastoma ( ricordiamo che è sempre stato definito insieme di tumori) e contemporaneamente ampliarla. Questa ricerca è possibile grazie alle tecnologie genomiche avanzate in uso e alla possibilità di attuare analisi funzionali precise al fine di migliorare diagnosi e terapia.

ALTERACTION approfondisce anche il tema della familiarità di neuroblastoma sequenziando direttamente il genoma al fine di identificare nuovi marcatori genetici per l’implementazione di strategie di screening e programmi di prevenzioni, specialmente nei casi con una storia familiare di neuroblastoma.

ALTERACTION coinvolge 5 centri di eccellenza ( Università Federico II – CEINGE- Napoli, Università di Trento – CIBIO,  Università di Genova – DIMES, Istituto di Ricerca Pediatrica “Città della Speranza” – IRP – Padova, IRCCS Istituto G.Gaslini  – Genova che vedono la partecipazione di 30 tra ricercatori e clinici.

P.I. (Principal Investigator) Patrizia Perri – Ricercatrice Senior – Laboratorio di Terapie Sperimentali in Oncologia – IRCCS G.GASLINI – Genova

L’amplificazione del gene MYCN scoperta nel 1983 e presente in oltre il 25% dei casi di neuroblastoma (NB), è tra le alterazioni maggiormente responsabili dell’insorgenza del NB ad alto rischio. L’aumentata funzionalità di MYCN nel NB, dovuta all’amplificazione e alla over-espressione genica, promuove la genesi del tumore, una marcata aggressività e progressione di malattia attraverso l’attivazione aberrante della trascrizione di centinaia di geni bersaglio. Nonostante ricercatori di tutto il mondo abbiano studiato questo oncogene con determinazione e caparbietà, MYCN è ancora oggi considerato “non bersagliabile farmacologicamente”.

Lo studio del progetto VAMOLAA si propone di attuare un approccio completo e diretto per colpire MYCN a più livelli al fine di ridurre la sua over-espressione nelle cellule di NB e contrastarne le drammatiche conseguenze. Le strategie per inibire MYCN sviluppate in questo progetto sono innovative e prevedono l’uso di nanoparticelle selettivamente indirizzate alle cellule di NB che trasporteranno molecole di RNA o DNA terapeutiche. Questo permetterà di individuare terapie molecolari che blocchino l’azione di MYCN e consentano una migliore risposta alla chemioterapia e immunoterapia.

Il progetto VAMOLAA è portato avanti da ricercatori italiani esperti di NB che operano in 7 centri d’eccellenza (IRCCS Giannina Gaslini, Università di Bologna – UNIBO, Università di Trento – CIBIO, Università Federico II – CEINGE- Napoli, Università La Sapienza – Roma, Università di Chieti, University Brunel – London).