Tumori pediatrici, neuroblastoma: una grande rete per bloccare il gene MYCN

Genova, 30 gennaio 2025 – Più centri di ricerca al lavoro: una grande rete con l’obiettivo di combinare più livelli d’azione e strategie per colpire e bloccare il gene MYCN nel neuroblastoma. Si tratta del progetto multicentrico VAMOLAA, approvato e sostenuto da Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma e OPEN (Associazione Oncologia Pediatrica e Neuroblastoma Odv).

Questo studio si pone l’obiettivo di bersagliare e bloccare in modo mirato e diretto il gene MYCN, che si presenta amplificato e over-espresso, cioè con attività estremamente aumentata, nel 25% dei casi di neuroblastoma.

In seguito a questa alterazione, infatti, MYCN si comporta da oncogene, cioè un gene che promuove la trasformazione tumorale, una marcata aggressività e la progressione di malattia. Inoltre, un’aumentata attività di MYCN svolge un ruolo chiave per la resistenza ai farmaci e determina un microambiente tumorale nel quale viene anche inibita la risposta del sistema immunitario. Tutto questo comporta gravi conseguenze cliniche e una prognosi infausta.

Il neuroblastoma è un tumore solido extra-cranico prima causa di morte per malattia in età prescolare e terzo tumore pediatrico più comune dopo le leucemie e i tumori cerebrali, con circa 130-140 nuovi casi ogni anno in Italia. I pazienti con tumori che presentano l’amplificazione di MYCN sono classificati nella categoria di neuroblastoma ad alto rischio, in cui il tasso di sopravvivenza a lungo termine è ancora ampiamente al di sotto del 50%.

Il progetto VAMOLAA si propone di attuare un approccio diretto e combinato per colpire MYCN a più livelli al fine di contrastarne le drammatiche conseguenze.

“Riteniamo che la strategia di inibizione di MYCN a più livelli e combinata che verrà sviluppata in questo progetto getterà le basi per un’efficace terapia molecolare che blocchi l’azione di MYCN e consenta una migliore risposta alla chemioterapia e all’immunoterapia” dice Patrizia Perri, ricercatrice senior presso il Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell’istituto Gaslini di Genova, che è la promotrice e coordinatrice del progetto.

Ecco dunque il progetto VAMOLAA, acronimo di “a Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity”: in sostanza, “un approccio di sfida contro l’oncogene MYCN per ottenere la massima attività antitumorale”. Un nome che richiama il “Va mo là”, tipica espressione bolognese che Patrizia Perri ha avuto l’idea di utilizzare come acronimo per dire: “Ecco, si può fare!”. La forza di fare squadra unendo le competenze per puntare con fiducia a un obiettivo impegnativo e complesso.

“Abbiamo creato una partnership di scienziati esperti nel campo della biologia molecolare del neuroblastoma e focalizzati sugli studi di MYCN”, prosegue Perri: “Uno dei principali punti di forza e un aspetto altamente competitivo di questo progetto è la capacità tecnologica e la comprovata esperienza di ciascun team”.

I centri e i referenti coinvolti nel progetto

Sette i centri di eccellenza coinvolti in questo studio, la cui fase preclinica è appena partita.

Il progetto VAMOLAA coinvolge otto referenti scientifici, uno per ogni gruppo di ricerca: Patrizia Perri, Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico (IRCCS) “Giannina Gaslini” di Genova; Roberto Tonelli, Università di Bologna; Alessandro Quattrone, Università di Trento-CIBIO; Arturo Sala, Brunel, University of London-Università di Chieti; Giovanni Perini, Università di Bologna; Alessandro Paiardini, Università La Sapienza di Roma; Mario Capasso, CEINGE-Università Federico II di Napoli; Giuseppe Giannini, Università La Sapienza di Roma.

Previste anche collaborazioni internazionali, tra le quali: Pieter Cullis, University of British Columbia, Vancouver, Canada; Laura Itzhaki, Cambridge University, Regno Unito; Laura Soucek, Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO), Barcellona, Spagna; Frank Westermann, Deutsches Krebsforschungszentrum, Heidelberg, Germania; Michelle Haber, Children’s Cancer Institute Australia con sede a Sydney.

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di Francesco Ciampa, giornalista, ufficio stampa Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma