Per la prima volta l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA  ha riconosciuto come “farmaco innovativo” una molecola oncologica pediatrica. Si tratta di un anticorpo monoclonale (Qarziba Dinutuximab beta, anti GD2, cioè efficace contro una sostanza presente sulla superficie delle cellule di Neuroblastoma) acquistabile dalle farmacie ospedaliere e rimborsabile, in Italia, per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nei bambini sul fondo farmaci innovativi.

«Si tratta di un successo che sentiamo nostro – dichiara Sara Costa socia fondatrice della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma e Presidente dell’omonima Associazione. Grazie al contributo di molti pazienti e delle loro famiglie, di alcune associazioni e di charities europee, la nostra Fondazione ha finanziato fin dal principio (era la fine degli anni ’90) lo studio internazionale che ha portato a questo risultato. Fondamentale il supporto dei clinici ricercatori del Gaslini che hanno lavorato per anni allo sviluppo di questo nuovo farmaco specifico per il neuroblastoma»

“Non si tratta di un farmaco miracoloso – spiega il dottor Alberto Garaventa direttore dell’UOC Oncologia dell’Istituto Gaslini. ma di un farmaco attivo in fase di malattia residua minima e che consente un miglioramento di circa il 10% delle percentuali di cura. Lo sviluppo di questo farmaco è il risultato di una intensa cooperazione europea fin dai primi anni 2000, a cui l’Italia ha partecipato attivamente con tutti i suoi centri di Oncologia Pediatrica e, in particolare, con l’Istituto Giannina Gaslini, coordinatore italiano, in collaborazione con l’INT di Milano ed il Bambino Gesù di Roma” 

«La molecola – conclude il dottor Garaventa –  ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa. Si tratta dell’unica immunoterapia approvata in Europa per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, e il riconoscimento di ‘farmaco innovativo’ dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) è assegnato per la prima volta a una molecola pediatrica oncologica».

Questo riconoscimento è l’ultimo atto dello sviluppo di un nuovo farmaco, specifico per un tumore pediatrico, che purtroppo ancora oggi, nel suo stadio più aggressivo e diffuso, vede la guarigione di meno del 40% dei bambini ammalati.

Tutti insieme dobbiamo continuare a lottare contro questa terribile malattia per poter dire un giorno #stopneuroblastoma.