Dallo studio dei geni all’immunoterapia: l’impegno di Fondazione Neuroblastoma

Il punto della presidente Anb, Sara Costa, per convegno Fiagop. E Locatelli offre primi risultati da immunoterapia con cellule Car-T

Genova, 28 febbraio 2023 – Sostenere progetti innovativi di ricerca è fondamentale per la cura dei tumori pediatrici, soprattutto per le forme più gravi come il neuroblastoma metastatico, tra i tumori infantili per cui si registrano ancora pochi progressi in termini di livelli di sopravvivenza. Per questo impegno “le fondazioni fanno la differenza per eccellenza e meritocrazia” degli studi promossi, sottolinea la presidente dell’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma (Anb), Sara Costa, intervenuta nei giorni scorsi a Roma come relatrice a un convegno promosso da Fiagop in occasione della Giornata mondiale contro il cancro infantile.

La centralità di questi rami di ricerca emerge anche dal nuovo Piano oncologico nazionale 2023-2027, evidenza la presidente Costa citando il ruolo di punta affidato, ad esempio, allo studio dei geni; in particolare – si legge tra le altre cose nel piano – alla “maggiore comprensione degli eventi molecolari che sono alla base della genesi dei tumori nei bambini”.

“Mi auguro che quanto scritto nel piano diventi realtà in termini di soldoni”, è l’appello della presidente. Che a proposito dei progetti da valorizzare cita GENEDREN, studio coordinato in seno al CEINGE di Napoli dal professore Mario Capasso che ha consentito l’individuazione di una serie di mutazioni genetiche predisponenti al neuroblastoma.

“GENEDREN – dichiara Sara Costa in occasione dell’incontro romano – è finanziato da Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, Airc, Open e, in minima parte dal ministero della Salute. Il professor Capasso – continua la presidente Costa – spiega che sono state trovate cinque mutazioni onco-predisponenti nel gene ALK e che non si tratta di mutazioni che insorgono dopo la nascita, ma mutazioni ereditate che troviamo già alla nascita in tutte le cellule. Ciò potrebbe stravolgere l’approccio terapeutico. Non solo: come dice Capasso, si ha ora in mano qualcosa per realizzare un test genetico che permetta di calcolare il rischio di sviluppare questo tumore; questo sembrava fantascienza fino a pochi anni fa”.

Altro tema: la centralizzazione dei dati, un processo avviato da tempo e da consolidare. “Si tratta di una sfida che abbiamo raccolto a partire dal 1998”, dichiara Sara Costa a proposito del progetto PENSIERO sostenuto dalla Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma in riferimento ai tumori cerebrali pediatrici. “Ciò – sottolinea la presidente – vuol dire anche interpretare in modo condiviso i dati per le diagnosi e metterli a disposizione della comunità scientifica”. Aspetti che con il progetto PENSIERO, promosso e già coordinato dal professor Felice Giangaspero, scomparso di recente, si sono tradotti in un azzeramento quasi totale dell’errore di diagnosi e in un miglioramento della qualità di cura.

“Ringrazio il professor Locatelli perché con lui abbiamo iniziato un percorso molto difficile sul neuroblastoma”, afferma poi Sara Costa in relazione a uno studio basato sull’impiego delle cellule Car-T per nuovi orizzonti dell’immunoterapia. Studio prossimo alla pubblicazione sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine, annuncia durante il convegno il presidente del Consiglio superiore di sanità, Franco Locatelli, direttore al “Bambino Gesù” di Roma del dipartimento Oncoematologia, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico.

A questa ricerca hanno contribuito anche la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma e l’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) coi fondi per la ricerca indipendente, afferma Locatelli.  “Un investimento importante – spiega – per provare a recuperare i bambini affetti dal tumore solido extra-cranico più frequente in età pedi

atrica, cioè con neuroblastoma, che in casi di recidiva o refrattari alle terapie hanno una probabilità di arrivare vivi senza malattia a due anni che non va oltre il 5%”.

Da qui lo studio basato sull’utilizzo delle cellule Car-T che ha portato a questi primi risultati di prossima pubblicazione: “Per quella stessa popolazione di bambini, la probabilità di arrivare vivi senza malattia a tre anni sfiora il 40%. Siamo soddisfatti, ma adesso – prosegue Locatelli – ci interessa pensare a come arrivare al restante 60%”.

Per centrare l’obiettivo – osserva Locatelli – vi sono diverse strade come ad esempio quella delle collaborazioni scientifiche internazionali e i fondi del Piano nazionale di ripresa e resilienza (Pnrr). Quindi l’auspicio: “Gli Irccs (Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, nda), le Regioni e altre istituzioni potrebbero destinare una quota specifica dei fondi per la ‘ricerca finalizzata’ all’ambito dell’oncologia pediatrica”.

———————————————————————————————————————————

di Francesco Ciampa, giornalista, ufficio stampa Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma